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重磅:基因治療新銳朗信生物啟動先天性黑矇癥臨床


發布時間:2021-09-02 藥融圈
注:本文不構成任何投資意見和建議,以官方/公司公告為準;本文僅作醫療健康相關藥物介紹,非治療方案推薦(若涉及)。因水平有限,錯誤不可避免,或有些信息非最及時,歡迎留言指出。
 
 

基因治療(gene therapy),寰宇同熱:MNC與Biotech爭相布局?;蛟S在未來,基因治療這種新興技術將帶給更多的遺傳性疾病、慢性疾病患者福音。


朗信生物

 

朗信生物科技有限公司(Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd)是一家致力于基因治療創新藥研發制造及商業化的全球化企業。公司總部位于上海,公司核心團隊有來自全球知名大學及實驗室的科學家及專業人士、及生物醫藥公司高級管理人員。與國內知名醫院的臨床醫學科學家密切合作,公司目前關注在遺傳性疾病的基因治療領域(眼科、罕見病、單基因遺傳疾?。?,已有多個管線產品研發及工業化技術開發基礎。蘇州作為中試和生產基地,將進行本領域藥物生產,最終推動藥物臨床應用,造?;颊?。

 

創始人汪楓樺,主任醫師、博士生導師,上海交通大學眼科研究所工程技術中心主任,臨床研究評價中心主任,讀片中心副主任。美國Allergan國際視網膜青年專家組成員,ARVO國際會員。公司首席核心科學顧問孫曉東教授,為多款專利發明人之一。此外吳繼紅主任也是科學顧問委員會成員。

 

藥融云數據(www.pharnexcloud.com)顯示,近期“項目名稱:在先天性黑矇癥(LCA)患者中評價AAV2-RPE65基因治療制劑(LX101)的一項探索性臨床研究”通過遺傳辦審批;申辦單位:上海朗昇生物科技有限公司;醫療機構:上海市第一人民醫院。

 

 

本品相關專利“治療Leber先天性黑蒙癥的載體及其應用”正在實審中。“本發明對RPE65基因編碼序列進行了針對性特殊優化設計,從而獲得了一種特別適合在哺乳動物(如人)細胞(尤其是感光細胞)中高效表達RPE65蛋白的核苷酸序列,并構建了一種表達正常人源RPE65蛋白的重組AAV病毒,并在RPE65敲除小鼠模型中證明其有效性。相對于未優化的編碼序列,經過特殊優化后的RPE65編碼序列(SEQIDNO.:1)的表達量顯著提高,非常適合在哺乳動物(尤其是人)細胞內表達,能有效治療Leber先天性黑蒙癥等眼部疾病。”

 

藥融云企業版數據部分專利,https://db.pharnexcloud.com

 

 

此外公司涉及的基因治療的眼科候選產品有:VEGF、PROM1、CRX、RS1、GNAT1、Gsdmd?C細胞焦亡等。更多熱門相關企業,可閱讀,首發:中國基因治療企業全景概覽。


關于先天性黑矇癥(LCA)
 

先天性黑蒙癥(Leber's congenital amaurosis,LCA)是一類因影響視網膜功能的幾個重要基因的功能喪失突變引起的遺傳性視網膜疾病,主要為常染色體隱性遺傳。大多數LCA患者在嬰兒期或兒童期就開始出現嚴重的視力障礙,并且由于進行性視網膜變性,一般在30-40歲時會徹底失明。先天性黑蒙癥患病率約為1/30,000~1/81,000,占遺傳性視網膜疾?。╤ereditary retinal diseases, HRD)的5%,可見LCA是非常罕見的疾病。LCA是導致兒童先天性雙眼盲目的主要遺傳性眼病(占10%~20%),其中由RPE65基因突變引起的LCAⅡ約占所有LCA的6%,更是罕見病中的罕見病。

 

直到近些年來基因治療領域的快速發展,這種嚴重視網膜遺傳病才有了可用的治療方法。2017年12月10日,美國FDA批準了Spark的AAV基因療法,通過腺相關病毒(AAV)載體,將正確的RPE65基因遞送到視網膜細胞,用于治療先天性黑蒙癥Ⅱ型。

 

 

參考:
NMPA/CDE;

藥融云數據,www.pharnexcloud.com;

FDA/EMA;

相關公司公開披露;

https://www.innostellarbio.com;

https://www.nature.com/articles/s41551-020-00632-6;等等。
 

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